((Traduction automatisée par Reuters à l'aide de l'apprentissage automatique et de l'IA générative, veuillez vous référer à l'avertissement suivant: https://bit.ly/rtrsauto)) (Mise à jour des cours des actions, ajout des commentaires des analystes aux paragraphes 5 et 8) par Siddhi Mahatole
Regenxbio RGNX.O a annoncé lundi que la FDA américaine avait indiqué que les données existantes concernant sa thérapie génique destinée au traitement d’une maladie rare pourraient justifier une demande d’autorisation accélérée, revenant ainsi sur sa décision quelques mois après avoir refusé d’approuver ce traitement. L'action Regenxbio a progressé de 16%.
Cette décision est la dernière d’une série de revirements réglementaires qui ont fait naître l’espoir que la Food and Drug Administration américaine adopte une approche plus souple vis-à-vis des traitements destinés aux maladies rares. La semaine dernière, uniQure UQ1.F a annoncé que la FDA est revenue sur sa position concernant sa thérapie génique contre la maladie de Huntington, ouvrant ainsi la voie à un dépôt de demande d’autorisation accélérée après avoir initialement exigé un nouvel essai clinique. Par ailleurs, Replimune REPL.O a déclaré en mai qu’elle prévoyait de solliciter pour la troisième fois l’autorisation de son médicament expérimental contre le cancer de la peau après avoir conclu un accord avec l’autorité de régulation américaine.
Eliana Merle, analyste chez Barclays, a déclaré que ce revirement et d’autres changements récents dans la position de la FDA témoignent d’une flexibilité accrue, ajoutant que malgré les bouleversements au sein de la haute direction, l’agence devrait se montrer « plus favorable à l’industrie à l’avenir ».
Les dernières remarques de la FDA marquent un revirement bienvenu pour l’entreprise, après que l’agence eut refusé d’approuver le Navsunli, son traitement expérimental contre le syndrome de Hunter, invoquant des incertitudes quant à la conception de l’essai clinique. Le Navsunli de Regenxbio est développé comme une thérapie génique à administration unique pour le syndrome de Hunter, ou MPS II, une maladie héréditaire rare qui affecte le développement physique et cognitif. Sean McCutcheon, analyste chez Raymond James, a déclaré que même si « quelques points à régler » subsistaient au vu des justifications fournies dans la lettre de réponse complète concernant le Navsunli, cette évolution signale « une nouvelle approche nettement plus souple, laissant présager une issue favorable pour Regenxbio et les patients atteints du syndrome de Hunter ». La société a indiqué que la FDA avait désormais précisé qu’il ne serait pas nécessaire de recruter des patients supplémentaires ni de mener de nouvelles études, y compris l’essai contrôlé par placebo qui avait été demandé précédemment. Regenxbio prévoit de rencontrer l’agence en juillet et compte déposer à nouveau sa demande au cours du troisième trimestre. La société a précisé que la FDA examinerait sa demande réintroduite en procédure accélérée.
Le Wall Street Journal a rapporté cette information plus tôt dans la journée de lundi.
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